Rhythm Pharmaceuticals, Inc.（納斯達克股票代碼：RYTM）是一家商業生物製藥公司，致力於改變對患有罕見遺傳性肥胖病的人的護理，今天宣布美國食品和藥物管理局 (FDA) 已將其有效期延長三個月。

IMCIVREE®（setmelanotide）用於治療 6 歲及以上患有 Bardet-Biedl 綜合症 (BBS) 或 Alström 綜合症的成人和兒童患者的肥胖和控制飢餓的補充新藥申請 (sNDA) 的審查期。 2 月 23 日，FDA 通知公司，處方藥用戶費用法案 (PDUFA) 目標日期已修改為 2022 年 6 月 16 日。FDA 本月要求對 Rhythm 在 2018 年進行的 3 期關鍵試驗的臨床療效數據進行額外的亞組分析。 BBS 和 Alström 綜合症。 沒有請求新數據。 附加信息已被視為對 sNDA 的“重大修訂”，需要更多時間進行審查。 主要修訂不包括任何與 setmelanotide 的安全性或製造有關的信息。 “雖然我們對這種延遲感到失望，但我們相信這些額外的亞組分析支持 setmelanotide 解決 BBS 和 Alström 綜合徵特徵的早發、嚴重肥胖和食慾過盛的潛力，”主席、總裁兼醫學博士 David Meeker 說。 “我們認識到患有 BBS 和 Alström 綜合症的患者沒有獲得批准的治療方法，我們將繼續為上市做大量準備，以期獲得監管部門的批准。”